Премия Рунета-2020
Россия
Москва
+17°
Boom metrics
Наука
Эксклюзив kp.rukp.ru
12 мая 2024 4:00

Сможем видеть в темноте и питаться солнцем: Как изменится наша жизнь в ближайшие три года и через сотни лет

Биолог Суркова: достижения генетики позволяют победить неизлечимые болезни
Генетикам удалось определить, из каких букв состоит «код жизни» (ДНК).

Генетикам удалось определить, из каких букв состоит «код жизни» (ДНК).

Фото: Shutterstock.

Сегодня науке известно, что у человека около 20 тысяч генов (если быть точным, 19 838). Исследователи смогли идентифицировать каждый из них. То есть, образно говоря, удалось определить, из каких букв состоит «код жизни» (ДНК). Для того, чтобы это знание смогло приносить практические плоды, важно выяснить: за что отвечает тот или иной ген. Это могут быть черты внешности и характера, различные способности и склонности человека. А также - болезни. Большинство из них связаны с набором генетических особенностей, то есть с изменениями сразу в целом «букете» генов. Но есть и моногенные заболевания. То есть такие, которые вызваны «поломкой» всего одного гена. Их еще называют наследственными болезнями. Как правило, это достаточно редкие, но очень тяжелые недуги, угрожающие жизни.

Словом, от генетики зависит очень многое. И чем дальше продвигаются исследователи в познании ДНК, тем больше шансов на создание средств для спасения от неизлечимых прежде болезней. О самых передовых технологиях последнего времени и разработках, которые уже проходят клинические исследования, рассказала кандидат биологических наук, руководитель отдела научных коммуникаций медико-генетического центра Genotek Екатерина Суркова.

ВПЕРВЫЕ В ИСТОРИИ: ИСЦЕЛЕНИЕ «МОЛЕКУЛЯРНЫМИ НОЖНИЦАМИ»

- В конце 2023 года впервые в истории человечества было одобрено лекарство на основе так называемой CRISPR-терапии. Также эта технология известна как редактирование генома, или «молекулярные ножницы». Она позволяет вносить исправления в геном, - говорит Екатерина Суркова. - Новое лекарство предназначено для лечения серповидной клеточной анемии и бета-талассемии. Это два тяжелейших заболевания крови, вызванные мутациями в гене, отвечающем за выработку гемоглобина. У больных такой ген не функционирует на 100%. Чтобы выжить, пациентам требуется в среднем 16 переливаний крови в год.

Что придумали ученые? «У больного человека извлекают стволовые клетки костного мозга. Их редактируют в лаборатории с помощью технологии CRISPR. Исследователи включают ген фетального гемоглобина, который обычно не работает у взрослых людей (он отключается после рождения ребенка. - Прим. Ред.), - рассказывает эксперт. - Затем пациенту снова вводят его же [модифицированные] клетки». В организме начинает вырабатываться фетальный гемоглобин. Пусть не полноценный, взрослый, но он значительно улучшает состояние здоровья и качество жизни. Вместо 16 переливаний крови в год удается получить долговременный эффект от одной процедуры введения препарата.

Сегодня революционное лекарство (технология разработана и запатентована объединением швейцарско-американских фармкомпаний) стоит заоблачные деньги: около 2 млн долларов. Но ожидается, что с расширением применения технологии цены будут снижаться.

ПОБЕДИТЬ ВИЧ И ВЗЯТЬ ПОД КОНТРОЛЬ РАК

CRISPR-терапия считается очень перспективным направлением. Сегодня активно развиваются клинические исследования этой технологии для лечения самых тяжелых заболеваний, рассказала Екатерина Суркова. Уже идут испытания препаратов новейшего поколения против таких болезней:

- рак крови (лейкемии, лимфомы);

- рак желудка, поджелудочной железы;

- рак молочной железы;

- ВИЧ (есть случаи излечивания!);

- диабет 1-го типа;

- системная красная волчанка.

«Многие разработки рассчитаны на редактирование генов прямо внутри тела пациента. То есть клетки не придется извлекать для их модификации в лаборатории и возвращать в организм», - уточняет Екатерина Суркова. Ожидается, что новые препараты, основанные на технологии CRISPR, станут доступны для клинического применения уже в течение ближайших двух-трех лет.

ЧЕМ ЕЩЕ ПОМОГАЕТ ИЗУЧЕНИЕ ГЕНОВ

- Если при генном редактировании мы исправляем что-то (так же, как редактируем документы), то суть еще одного направления - генной терапии - доставка в организм готовых работающих генов вместо неработающих, - рассказывает эксперт. - Это достаточно опробованный метод. Уже есть одобренные препараты: против гемофилии А, миодистрофии Дюшенна (тяжелое заболевание, которое приводит к полному обездвиживанию и гибели). Проводятся клинические испытания генной терапии для лечения врожденной глухоты у детей и болезни Вильсона-Коновалова (нарушение обмена меди, из-за которого она накапливается в печени, роговице глаз, мозге, повреждая эти органы).

В дальнейшем нас ждет открытие новых связей «ген - заболевание», продолжает эксперт. Это необходимо, чтобы определять мишени для разработки прорывных лекарств на основе генетических технологий.

А КАК У НАС?

Российские разработки: спасти от слепоты и атрофии мышц

- Российские ученые разработали оригинальный геннотерапевтический препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), редкого и крайне тяжелого генетического заболевания. Рабочее название лекарства - ANB-004. Сейчас ведутся клинические исследования, то есть препарат уже испытывают на людях.

- Также в нашей стране разработана генная терапия против опасной наследственной болезни сетчатки, из-за которой пациенты теряют зрение (одна из форм амавроза Лебера). Эффективность технологии подтверждена на клеточных культурах, запланированы исследования на животных.

- Отечественные ученые активно работают над повышением точности технологии «молекулярных ножниц» для генного редактирования. Передовые разработки в этой области ведутся, например, в Институте химической биологии и фундаментальной медицины Сибирского отделения РАН.

- Проводятся успешные эксперименты по применению новейших генетических технологий в животноводстве. Так, в 2022 году ученые ФИЦ животноводства им. акад. Эрнста создали первого в мире клонированного гибридного ягненка, у которого есть гены диких животных (горного дикого барана).

В ТЕМУ

Что ждет человечество в будущем

Эксперты центра Genotek спрогнозировали будущее людей и животных. «Мы предположили, что изменится благодаря достижениям генетики и проникновению в «тайны кода жизни». Пока это фантазии, но они основаны научных исследованиях, которые уже ведутся», - пояснила Екатерина Суркова. Вот несколько самых ярких картинок из будущего:

- 2102 год: у людей появляется ночное зрение.

Такая способность есть у кошек - благодаря тому, что поверхность их глаз покрыта блестящим веществом (тапетумом), которое создает эффект свечения. Возможно, с помощью генетических методов ученые смогут добавить это свойство человеку. Мы будем ориентироваться в условиях низкой освещенности, сократив потребление электроэнергии.

- 2114 год : домашние питомцы становятся «вечными» щенятами и котятами

В будущем ученые смогут добавлять собакам и кошкам генетические особенности, позволяющие на всю жизнь сохранить милые детские черты. Уже сейчас в животном мире известно явление неотении - способности размножаться, не превращаясь во взрослую особь.

- 2187 год : мы начинаем получать электроэнергию от деревьев.

Исследователям удается генетически модифицировать деревья, добавив им свойство производить электричество из солнечного света. С высокой эффективностью и без вредных выбросов. Способность вырабатывать электричество можно будет перенять у некоторых животных. Например, это умеют делать электрические скаты и угри.

- 2197 год : созданы рыбы, перерабатывающие вредные отходы.

Это очистит мировой океан от загрязнения. Уже сейчас существуют виды бактерий, перерабатывающие пластик в безвредные вещества.

- 2213 год : человек обзаводится способностью питаться солнечным светом.

Сейчас люди не умеют, как растения, синтезировать органические вещества из солнечного света. Но, возможно, в будущем ученые смогут добавить человеку специальный орган или часть тела для фотосинтеза. Скажем, по примеру некоторых моллюсков. Они съедают водоросли с фотосинтезирующими элементами и приобретают способность использовать энергию света на 10 месяцев.