Минздрав предложил применять препараты вне инструкций для лечения тяжелых заболеваний. Что это значит

Теперь можно применять препараты вне инструкций для лечения тяжелых заболеваний.

Фото: Андрей КОПАЛОВ, Архив «КП». Перейти в Фотобанк КП

Немного предыстории: в прошлом году в России был принят закон, разрешающий использовать препараты офф-лейбл (вне инструкций) в детской онкоматологии. Off-label значит, что в инструкции этих препаратов не было указано, что их разрешено давать детям.

КОГДА ПРЕПАРАТ ПОМОГАЕТ, НО ИСПОЛЬЗОВАТЬ ЕГО НЕЛЬЗЯ

К сожалению, реальность такова, что клинические испытания препаратов на детях - это очень сложный вопрос во всем мире. Не каждый родитель даст разрешение тестировать новый препарат на своем больном ребенке. Учитывая, что половина больных в таких испытаниях получают плацебо (чтобы сравнить эффект лечения), получить разрешения становится и вовсе сложным делом.

При этом именно препараты «вне инструкций» давали очень большой процент успеха в лечение детской онкогематологии. Но это мало волновало страховые компании, оплачивающие лечение детей: если страховщики узнавали, что был использован «не тот препарат», они могли совсем не оплачивать лечение ребенка и даже оштрафовать лечебное заведение за самоуправство. То есть врачи в этой ситуации действовали на свой страх и риск: они знали, что препарат поможет, но знали, что могут пострадать сами.

Чтобы разрубить гордиев узел, и был принят закон, разрешающие использование препаратов вне инструкций в детской онкогематологии.

СПИСОК РАСШИРЯЕТСЯ

Кстати, пандемия ковида показала, что многие препараты для лечения новой вирусной инфекции тоже попадают под определение off-label, ведь первое время их использовали буквально методом тыка. Оттого и появлялись новости, что от ковида помогает препарат для лечения ВИЧ и т.д.

Сейчас есть большая вероятность, что список заболеваний для применения препаратов вне инструкций будет серьезно расширен. На портале проектов нормативных правовых актов висит законопроект «Об утверждении Перечня заболеваний или состояний (групп заболеваний или состояний), при которых допускается применение лекарственного препарата в соответствии с показателями (характеристиками) лекарственного препарата, не указанными в инструкции по его применению».

В пояснительной записке говорится, что у оff-label могут быть, например, такие назначения, как использование лекарственного препарата в возрасте, не указанном в инструкции по применению или применение препарата в дозировках, отличных от тех, что указаны в инструкции.

ОТ СИНДРОМА ДАУНА ДО КОВИДА

Как гласит пояснительная записка: «Организовать лечебный процесс больных без применения препаратов офф-лейбл невозможно, что особенно актуально при оказании медицинской помощи детям с тяжелыми заболеваниями, где доля использования таких препаратов достигает 60-70 %». В первую очередь, речь, конечно о детской онкологии и онкогематологии. Но не только.

Всего в списке 21 пункт, включающий сахарный диабет, болезни щитовидной железы, ревматические заболевания (юношеский и инфекционный артриты, артроз), врожденные аномалии (синдром Дауна), инфекционные заболевания (ВИЧ, туберкулез и COVID-19), некоторые психические расстройства, болезни органов дыхания и пищеварения, системы кровообращения т. п. В списке не только детские, но и взрослые заболевания.

В данный момент проект находится на рассмотрение. Но с высокой долей вероятности, он будет принят к июлю этого года.

КОММЕНТАРИЙ ЭКСПЕРТА

Это практика высокой степени риска

- Практика применения препаратов вне утвержденных инструкций по применению в детской онкологии — вынужденная, - говорит иммунолог, кандидат медицинских наук, гендиректор контрактно-исследовательской компании Николай Крючков. - К сожалению, фармкомпаниям сложно инвестировать средства в клинические исследования препаратов у детей. Во-первых, это очень длительный и дорогостоящий процесс, во-вторых, препараты нужно тестировать для каждой отдельной возрастной категории (от 0 до 3 лет, от 3 до 7 и т. д.). Обычно выгоднее выпустить только «взрослую» форму препарата. А вот производить и исследовать лекарственные препараты в других дозировках, лекарственных формах и / или для применения в ограниченных целевых группах (в том числе возрастных) — накладно.

Используя препараты вне инструкций по применению для лечения детей и взрослых, врачи по сути, проводят наблюдательные исследования, но не всегда фиксируют побочные эффекты, не собирают статистику излечения или взаимодействия с другими препаратами. Да, в случае детской онкологии такой риск в некоторых случаях может быть оправданным, поскольку нет других более предпочтительных альтернатив. Но, учитывая расширенный список заболеваний, которые теперь предлагается лечить препаратами оф-лэйбл, история становится по-настоящему опасной, на мой взгляд. Я не поддерживаю такое решение, ведь тогда использование препаратов вне инструкций становится рутинной практикой и мы можем получить на рынке массу недоисследованных препаратов. Это касается и дженериков, и тем более, биоподобных и оригинальных лекарственных препаратов.

Допустимой альтернативной внедряемому подходу для некоторых особых категорий лекарственных препаратов могла бы стать временная регистрация препаратов после завершения фазы II клинических исследований с обязательным последующим проведением и представлением в Минздрав отчетов по пострегистрационным клиническим исследованиям фазы III-IV.