
Фото: Shutterstock.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило лекарство Hemgenix – генно-терапевтический препарат для лечения гемофилии B.
Стоимость одной дозы лекарства составляет $3,5 миллиона.
Гемофилия B – редкое заболевание крови, характеризующееся нарушением процессов ее свертывания. Больные не только могут умереть от кровопотери в результате незначительной травмы, но и мучаются всю жизнь из-за частого образования на их теле гематом, а также в результате кровоизлияний в суставы.
Чтобы облегчить жизнь пациентам с гемофилией B, применяются регулярные внутривенные введения специальных препаратов, повышающих свертываемость крови. Однако, эти лекарства невероятно дороги и использовать их надо на протяжении всей жизни.
Согласно подсчетам американских медиков, поддержание здоровья пациента с умеренно тяжелой формой гемофилии B в течение жизни обходится в запредельную сумму ¬– более $20 миллионов.
Hemgenix стоит значительно дешевле – «всего» $3,5 миллиона, но и это, по мнению экспертов, неподъемно для подавляющего большинства больных. По словам ученых, достаточно однократного введения чудо-препарата, чтобы в печени пациента начал производиться белок фактора IX, ответственный за свертываемость крови. Полностью человек после лечения от болезни не избавится, но исследователи утверждают, что частота кровотечений после применения Hemgenix снижается на 54%.